β-地中海贫血是一种由 β-珠蛋白基因的多种突变引起的遗传性疾病,可导致红细胞 (RBC) 发育严重减少。输血依赖性β-地中海贫血未得到满足的医疗需求是巨大的,尽管采用了慢性输血和铁螯合疗法的标准护理治疗,但预期寿命仅为约30-50岁。铁超负荷引起的心肌 ...
尽管积极的多模式治疗以及影像学、手术和放射技术的进步,恶性脑肿瘤(高级别神经胶质瘤)仍然无法治愈,生存期通常以数月为单位。 治疗失败很大程度上归因于这些脑肿瘤细胞的弥漫性和侵袭性、化疗药物无法有效递送至肿瘤部位以及对身体的毒副作用 ...
镰状细胞病是一种表现多变的严重疾病。唯一的治疗方法是同种异体干细胞移植,最好是使用 HLA 相同的同胞供体。然而,<20% 的镰状细胞病患者有这样的捐赠者。 招募一名患者来填补试点研究的剩余空缺,并招募患者继续进行第二阶段研究。 在加州基地开发和 ...
Karen Aboody 拥有将潜在疗法从实验室转移到临床试验的第一手经验。 在这里,她与我们分享了从实验室到临床的挑战和回报,以及为什么所有生物医学研究人员都需要知道如何才能实现这一转变,如果他们希望有最好的机会看到他们的发现用于帮助患者。 Karen ...
母亲的细胞具有潜在的癌症风险,包括糖尿病、神经退行性疾病、脊髓损伤和心脏疾病。 为了解决这些问题,我们制定了一项预防措施,以解决与母亲的新问题有关的实际情况。 母亲的习惯是在母亲的细胞中发生的,是在母亲的细胞中移植的。 Las células madre ...
含有 β2 亚基的 (β2*) 烟碱乙酰胆碱受体 (nAChR) 的上调与尼古丁成瘾的多个方面有关,并且薄荷醇卷烟吸烟者比非薄荷醇卷烟吸烟者更倾向于上调 β2* nAChR。 我们研究了长期单独使用薄荷醇对含有 nAChR 的中脑神经元的影响。 在含有荧光 nAChR 亚基的小鼠中脑多巴胺 ...
背景/目的:人类胎盘和绒毛膜是快速生长的短暂胚胎器官,由外胚层[胎盘和绒毛膜特异性滋养层(TB)细胞]或中胚层来源[绒毛核和绒毛膜间充质]的不同细胞群构建。 胎盘和绒毛膜的发育从植入的最早阶段开始是同步的。 人们对人类绒毛膜的形成阶段知之甚少 ...
人类 iPSC 代表了再生医学中潜在的无限细胞来源。然而,我们需要开发将 iPSC 分化为成熟且有功能的细胞类型的方法。例如,如果我们能够从 iPSC 中制造出成熟的肝细胞,这些细胞就可以用于治疗肝衰竭患者,而这些患者目前在供体等待名单上排得很长。
我们将使用人类胰腺癌 (PC) 干细胞来证明 1 抑制增殖、自我更新和细胞活力。 这种范例对于患者的抗癌药物发现来说是变革性的。 影响力故事 在美国,胰腺癌 (PC) 每年导致超过 40,000 人死亡。 PC 是一项未满足的主要医疗需求。 在 1 的开发中使用 PC 干细胞将 ...
学生将了解干细胞分化成谱系,创造多种细胞类型,共同促进器官和身体系统的功能和维护。本课程讨论下一代科学标准 (NGSS) 绩效期望 HS-LS1-4。 查看标准适用于本单位。 作为一个班级,学生们构建一个简化的血细胞谱系“树”,然后单独研究由异常免疫细胞 ...
肠道在消化、营养吸收和代谢中发挥着核心作用,肠道的各个区域具有不同的功能作用。例如,小肠的最近端区域十二指肠与铁和叶酸等营养物质的吸收有关,而更远端的回肠负责回收胆汁盐。在发育过程中如何建立肠道区域特征是一个很大程度上悬而未决的 ...
今天出生的加州人中,近二分之一的人会在一生中的某个时刻患上癌症,五分之一的人可能会死于这种疾病。 我们建议研究 RB 基因的作用机制,该基因在多种人类癌症中发生突变,包括儿童眼癌和骨癌,以及成人肿瘤,如肺癌、乳腺癌、前列腺癌和肝癌。